国家卫生健康委员会关于政协十三届全国委员会第四次会议第3341号（医疗体育类261号）提案答复的函
文章属性
∙【制定机关】国家卫生健康委员会
∙【公布日期】2021.08.31
∙【文 号】
∙【施行日期】2021.08.31
∙【效力等级】部门规范性文件
∙【时效性】现行有效
∙【主题分类】疾病监测,医疗管理
正文
关于政协十三届全国委员会第四次会议第3341号（医疗体育类261号）提案答复的函
委员您好：
您提出的《关于加大支持自主创新，促进罕见病用药发展的提案》收悉，经商科技部、财政部、国家药监局，现答复如下：
一、工作现状和进展情况
（一）关于罕见病诊疗管理。一是联合科技部、工业和信息化部等5部门发布我国《第一批罕见病目录》，为各部门制定罕见病相关政策提供重要依据。同时，印发罕见病目录制订工作程序，明确目录更新原则和条件；二是制定《罕见病诊疗指南》，对纳入罕见病管理的121种疾病逐一明确诊疗指南，并依托行业组织开展医务人员培训，提高罕见病规范化诊疗能力；三是建立全国罕见病诊疗协作网，对罕见病患者进行相对集中诊疗和双向转诊，充分发挥优质医疗资源辐射带动作用；四是建立我国罕见病病例信息登记制度，收集我国罕见病
的诊疗、分布等信息，为制订人干预策略、完善诊疗服务体系、提高药物可及性等提供科学依据；五是发布《中国罕见病防治与保障事业发展》报告，总结近年来我国罕见病防治保障现状，为各行业更好的推进罕见病工作提供政策参考。
（二）关于罕见病药物开发及上市。一是国家财税政策支持罕见病药品开发。2019年2月，财政部、海关总署、国家税务总局和国家药监局联合发布《关于罕见病药品增值税政策的通知》，对罕见病药品实施税收优惠，对首批21个品种的罕见病药品按照简易办法依照3％征收率计算缴纳增值税，鼓励罕见病制药产业发展，降低患者用药成本。2020年9月，国家药监局等部门对罕见病药品清单进行动态调整，将14个最新批准注册的罕见病药品纳入到第二批清单中，以享受相关增值税政策。2020年12月，财政部印发通知，2021年1月1日起我国调整部分商品进口关税，其中，对4种罕见病药品原料实行零关税。国家通过多项财税政策的落实，在一定程度上激励企业对罕见病用药研发投入的热情。二是药品医疗器械审评审批制度助力罕见病药品快速上市。2016年2月，原国家食品药品监管总局发布《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》（食药监药化管〔2016〕19号）并于2017年12月修订实施，对包括罕见病药品在内的18种情形的药品注册申请实施优先审评审批。2020年，国家药监局新批准多发性硬化症的西尼莫德片、亨廷顿舞蹈症的氘丁苯那
嗪片、黏多糖贮积症的注射用拉罗尼酶浓溶液等7种罕见病药品。新修订的《药品注册管理办法》加快上市注册程序中也将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入到优先审评批审程序。对纳入优先审评审批程序的药品上市许可申请，优先配置资源，安排优先审评审批。
二、关于所提建议的答复国家卫生健康人才网
（一）关于将罕见病的流行病学、诊疗研究、药物研发等纳入“十四五”规划，制定出台罕见病战略规划。“十二五”期间，科技部通过国家科技支撑计划支持开展中国罕见疾病防治研究与示范、罕见疾病临床资源数据库建立。“十三五”期间，通过国家重点研发计划“精准医学研究”和“生殖健康及重大出生缺陷”重点专项，支持开展罕见病临床队列、中国人重要罕见病的精准诊疗技术、常见单基因病及基因组病无创产前筛查、新生儿遗传代谢病筛查诊断、儿童重症遗传病、线粒体遗传病的生物技术及药物等研究。在此基础上，科技部将面向我国罕见病防控的科技需求，继续支持罕见病的科技创新工作。一方面，继续加强科技攻关，组织实施好相关国家科技计划，基础和临床研究并重，推动罕见病流行病学、发病机制、筛查标准和药物的研究，为提升罕见病防控提供有力的科技支撑。另一方面，根据《国家
临床医学研究中心五年（2017-2021）发展规划》的总体部署，拟布局建设出生缺陷和罕见病的国家临床医学研究中心，进一步提升罕见病临床研究创新能力。
（二）关于完善推进罕见病药物研发政策体系建设。为支持制药产业发展，降低患者用药成本，推进罕见病药物研发政策体系建设，我国在增值税、罕见病药品进口环节增值税、小微企业申请创新药注册、支持科技创新、鼓励企业加大研发投入等方面出台一系列优惠政策。如：增值税一般纳税人生产销售和批发、零售罕见病药品，可选择按照简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税；对进口罕见病药品，减按 3%征收进口环节增值税；小微企业申请创新药注册，符合规定条件的，免收新药注册费；对经认定的高新技术企业享受15%企业所得税优惠税率；企业研发费用可按75%税前加计扣除等。上述政策优惠力度较大，有效地推动罕见病药物开发等工作，有助于完善罕见病药物研发政策体系建设。
（三）关于建立罕见病快速审查机制，建立药品研发审批绿通道。目前国家已经对罕见病用药上市注册予以优先审评审批，获准进入优先审批程序的审评时限为130个工作日。您提到的“将罕见病药物按照国外未上市新药、国外已上市新药进口注册、国内首仿等分类实施快速审评”，国家药监局联合我委已经对临床急需新药建立专门通道进行优先审评审批，
鼓励企业申报。在已遴选发布的三批临床急需新药品种名单中，罕见病药品超过遴选药物总量的50%以上。您提到的“对于国外未上市的创新药物，鼓励在国内开展全球多中心临床研究”，国家药监局在临床试验申请采取“默许制”基础上，加强与药品临床试验的同步合作，对部分符合条件的已上市罕见病药品，可以部分甚至全部豁免国内临床试验，直接提交取得的临床试验数据申报药品上市注册，极大减少新产品的临床开发时间。
（四）关于完善建立国际、国内罕见病数据库，构建国家罕见病科研材料和科技信息高端交流平台。2019年11月，我委建立开发的中国罕见病诊疗服务信息系统正式投入使用，全国罕见病诊疗协作网的324家医院开始使用该系统进行罕见病病例登记工作。截至目前，该系统已采集约50万例罕见病患者信息。这些信息对于逐步摸清我国罕见病患者数量及分布情况、诊疗瓶颈、疾病负担和面临困境等情况具有重要意义，对政府部门制定更加科学合理的国家罕见病战略计划具有重要指导价值。
（五）关于加大研发人才培养与使用。人才是行业发展的基石，我委将继续鼓励高校、职业院校培养罕见病药物研发领域中高端人才，并对药品研究等领域的专家型人才加强重视、引用与保护，配合有关部门做好支持工作。
三、下一步工作目标和计划
我委将积极会同有关部门，高度关切罕见病患者的需求，加快既定工作的推进实施，加大对罕见病研发和诊疗方面的投入，注重人才培养，努力提高罕见病救治水平和效率。在保障获批药品安全、有效、质量可靠基础上，加快罕见病药品审评审批，使罕见病患者及早获得可靠的和预防药物，进一步保障罕见病患者权益。
感谢您对卫生健康工作的关心和支持。
国家卫生健康委
2021年8月31日
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