▎药明康德内容团队报道
在刚刚过去的2021年⾥，我们看到了⼀批创新疗法得以在中国快速获批以造福病患，其中⾄少有13款为临床急需新药。据不完全统计，截⾄2022年1⽉28⽇，在中国国家药监局药品审评中⼼（CDE）正式发布的三批共计73个品种的《临床急需新药名单》（⾮征求意见版本）中，已有45个品种正式在中国获批上市（在医药观澜号回复“ 临床急需 ”可下载完整名单），让许多存在迫切临床需求的患者真正获益。本⽂中，我们将对2021年获批上市的临床急需新药做介绍。
1、百济神州：注射⽤司妥昔单抗
药物机制：IL-6抑制剂
适应症：多中⼼Castleman病
2021年12⽉，百济神州从EUSA Pharma引进的注射⽤司妥昔单抗已通过优先审评审批程序在中国获批，⽤于⼈体免疫缺陷病毒（HIV）阴性和⼈疱疹病毒8型（HHV-8）阴性的多中⼼卡斯特曼病（Castleman病）成⼈患者。公开资料显⽰，司妥昔单抗（siltuximab，Sylvant）是第⼀批临床急需新药之⼀，百济神州拥有该药在⼤中华区的开发和商业化权利。
英语六级证书多中⼼Castleman病是⼀种罕见、危及⽣命的衰竭性淋巴组织增⽣疾病，能够产⽣免疫细胞的异常增⽣，并在症状和组织学特征上与淋巴瘤有许多相似之处。研究表明，⽩细胞介素-6（IL-6）作为⼀种参与炎症、免疫及造⾎的多效性细胞因⼦，在多中⼼Castleman病的发病机制及临床症状中发挥着关键作⽤。司妥昔单抗正是⼀款IL-6抑制剂，它可⽤于直接中和在多种炎症中均能检测到升⾼的炎性细胞因⼦IL-6的活动。
2、安进（Amgen）：阿普⽶司特
药物机制：PDE4抑制剂
适应症：中度⾄重度斑块状银屑病
2021年8⽉，安进阿普⽶司特⽚（曾⽤名：阿普斯特）正式在中国获批，⽤于符合接受光疗或系统指征的中度⾄重度斑块状银屑病的成⼈患者。根据安进早前新闻稿介绍，阿普⽶司特（apremilast，Otezla）是中国⾸个获批⽤于斑块状银屑病的⼝服磷酸⼆酯酶4（PDE4）抑制剂，⽆需⽤药前筛查及常规实验室监测。
公开资料显⽰，阿普⽶司特最初由百时美施贵宝（BMS）旗下新基（Celgene）公司研发，安进于2019 年8⽉宣布以⾼达134亿美元收购获得了该药全球权益。在中国，阿普⽶司特曾被纳⼊第⼀批临
床急需新药名单，适应症为银屑病。这是⼀种慢性、复发性、免疫介导多系统疾患，中⾄重度银屑病可降低⽣活质量甚⾄致残，传统药物有效性有限且存在多种潜在毒性。
3、百济神州：达妥昔单抗β
药物机制：GD2靶向单克隆抗体
适应症：神经母细胞瘤
2021年8⽉，百济神州从EUSA Pharma引进的达妥昔单抗β（曾⽤名：迪妥昔单抗）正式在中国获批，⽤于12⽉龄及以上的⾼危神经母细胞瘤患者，也可⽤于伴或不伴有残留病灶的复发或难治性神经母细胞瘤患者。公开信息显⽰，达妥昔单抗β（dinutuximab beta，Qarziba）是⼀款GD2靶向单克隆抗体，曾被列⼊第⼀批临床急需新药名单，百济神州拥有在中国⼤陆独家开发和商业化该药的权利。
神经母细胞瘤是婴幼⼉中最常见的癌症之⼀。它是⼀种极具侵袭性的肿瘤，具有⾼危神经母细胞瘤的⼉童通常经历许多轮复杂⽽密集的，包括化疗、⼿术、⼲细胞移植、放疗等。达妥昔单抗β可以与神经母细胞瘤细胞过度表达的特定靶标GD2结合，诱导双重免疫机制，使免疫系统破坏神经母细胞瘤的癌细胞。
4、济民可信：磷酸索⽴德吉胶囊
药物机制：SMO抑制剂
适应症：基底细胞癌（BCC）
2021年7⽉， NMPA正式批准由济民可信全资⼦公司济煜医药代理申报的磷酸索⽴德吉胶囊，⽤于局部晚期基底细胞癌。索⽴德吉（sonidegib phosphate，Odomzo）是诺华（Novartis）研发的⼀种⼝服选择性SMO抑制剂，太阳药业（Sun Pharma）于2016年从诺华获得该药全球权益。2020年1⽉，济民可信与太阳药业达成合作，获得该药在⼤中华区的开发及商业化权益。
晚期基底细胞癌是⼀种持续的、痛苦的和⾼度毁容的癌症，它能严重损毁外形并危及⽣命。SMO是⼀种7次跨膜蛋⽩，调控Hedgehog（Hh）信号通路，该通路在⼲细胞维持、组织修复、晚期基底细胞癌中发挥关键作⽤。磷酸索⽴德吉可与Hh信号转导通路的跨膜蛋⽩Smoothened（SMO）结合，并对其产⽣抑制，从⽽发挥抗肿瘤作⽤。此前，该药曾被CDE纳⼊第⼀批临床急需新药名单。
5、⼭东博⼠伦福瑞达制药：丁苯那嗪
药物机制：VMAT 2抑制剂
适应症：亨廷顿舞蹈症（HD）
2021年6⽉，由⼭东博⼠伦福瑞达制药申报的5.1类进⼝新药丁苯那嗪⽚新药上市申请获得批准。该药曾以临床急需已上市境内未上市的罕见病药品（第⼀批），被CDE纳⼊优先审评，⽤于亨廷顿病相关的舞蹈症。此前，亨廷顿舞蹈症已在中国被纳⼊《第⼀批罕见病⽬录》。这是⼀种罕见且致命的神经退⾏性疾病，患者会出现不⾃主运动的运动障碍。
公开资料显⽰，丁苯那嗪（tetrabenazine）也是⾸个在美国获批亨廷顿舞蹈症的药物，主要通过可逆性的抑制中枢神经系统的单胺转运蛋⽩2（VMAT 2）来降低单胺类化合物，如5‑羟⾊胺，多巴胺和去甲肾上腺素等的供应，从⽽产⽣药理活性。
6、渤健（Biogen）：氨吡啶缓释⽚
药物机制：钾通道阻滞剂
适应症：多发性硬化（MS）
2021年5⽉，渤健公司氨吡啶缓释⽚（fampridine，Fampyra Comprimidos）在中国正式获批，⽤于改善多发性硬化合并步⾏障碍（EDSS评分4-7分）成年患者的步⾏能⼒。氨吡啶缓释⽚是⼀种钾通道阻滞剂，它通过改善跨脱髓鞘神经元的脉冲传导，来增强神经功能。公开信息显⽰，氨吡啶缓释⽚于2018年被纳⼊中国第⼀批临床急需新药名单。
多发性硬化是⼀种⾃⾝免疫性疾病，患者的免疫系统攻击保护神经的髓鞘，导致神经⽆法正常传导电信号，影响⼤脑和⾝体其它部分的交流，最终神经本⾝也会发⽣退化。⾏⾛障碍是MS最具破坏性的后果之⼀，也是MS患者最关注的症状之⼀，它会极⼤地影响患者的⽣活质量和社会参与度。据渤健早前新闻稿介绍，氨吡啶缓释⽚是⾸个具有改善MS成⼈患者的步⾏能⼒，并在MS成⼈患者中证明了其临床疗效的药物。
7、武⽥（Takeda）：注射⽤维拉苷酶α
药物机制：酶替代
适应症：1型⼽谢病
2021年4⽉，武⽥旗下Shire公司的注射⽤维拉苷酶α（曾⽤名：注射⽤维拉西酶α）在中国获批上市，
⽤于1型⼽谢病患者的长期酶替代（ERT）。公开资料显⽰，注射⽤维拉苷酶α（velaglucerase alfa，Vpriv）是在连续⼈类细胞系中通过基因活化技术⽣产的葡萄糖脑苷脂酶，该药被设计⽤来替代1型⼽谢病患者缺乏的葡萄糖脑苷酶，具有与天然⼈类葡萄糖脑苷脂酶相同的氨基酸序列。此前，该药曾被纳⼊CDE第⼀批临床急需新药名单。
2022年12月9日高风险区⼽谢病是⼀种溶酶体贮积病，由于葡萄糖脑苷脂酶基因（GBA）突变导致机体葡萄糖脑苷脂酶活性缺乏，造成其底物葡萄糖脑苷脂在肝、脾、⾻骼、肺，甚⾄脑的巨噬细胞溶酶体中贮积。据武⽥早前新闻稿介绍，注射⽤维拉苷酶α在早期就可改善⼉童和成⼈患者的贫⾎、⾎⼩板减少等症状、缩⼩因病肿⼤的肝脏和脾脏体积、改善相关⾻骼疾病，并在后期持续改善或稳定患者症状。
天津高等教育自学考试信息网8、罗⽒（Roche）：玛巴洛沙韦⽚
药物机制：抑制cap-依赖型核酸内切酶
适应症：流感
2021年4⽉，罗⽒流感创新药玛巴洛沙韦⽚正式在中国获批，⽤于12周岁及以上急性⽆并发症的流感患者，包括存在流感并发症⾼风险的患者。公开资料显⽰，玛巴洛沙韦（baloxavir marboxil，Xofluza）是由⽇本盐野义制药公司（Shionogi）和罗⽒合作研发的⼀款“first-in-class”的单剂量⼝服药物，曾被纳⼊了第三批临床急需新药名单。
根据罗⽒早前新闻稿，玛巴洛沙韦是⽬前获批流感的⾸个、也是唯⼀⼀个单剂量⼝服药物，缩短传染期并⼤幅减少流感症状持续时间，也为患者带来了更便捷的⽅案。该药能够对奥司他韦产⽣抗性的病毒株和禽流感病毒株
（H7N9，H5N1）起作⽤。与其它抗流感药物皆通过靶向神经氨酸酶来防⽌病毒传播的作⽤机制不同，玛巴洛沙韦是通过抑制流感病毒中的cap-依赖型核酸内切酶，来起到抑制病毒复制的作⽤。
9、赛诺菲（Sanofi）：注射⽤艾诺凝⾎素α
药物机制：长效重组凝⾎IX因⼦
适应症：⾎友病B
2021年4⽉，赛诺菲宣布其注射⽤艾诺凝⾎素α（rFIXFc，Alprolix）已获得NMPA批准，⽤于确诊为成⼈和⼉童⾎友病B患者的控制出⾎、常规预防以及围⼿术期的出⾎管理。赛诺菲曾在新闻稿指出，本次获批使该药成为了⾸个在中国境内获批的长效重组凝⾎IX因⼦。此前，该药在中国曾被纳⼊第⼆批临床急需新药名单。
⾎友病是由于缺乏凝⾎因⼦Ⅷ（FⅧ）或Ⅸ（FⅨ）⽽导致的⼀种罕见遗传性出⾎性疾病，患者由于凝⾎酶⽣成不⾜，导致凝⾎障碍，以反复出⾎及其相关并发症为主要临床表现。据赛诺菲早前新闻稿介绍，注射⽤艾诺凝⾎素α显著延长凝⾎因⼦半衰期，降低患者注射次数，尤其适合⼉童预防，促进靶关节恢复，能为⾎友病患者带来全⾯持久的⽌⾎保护。
保护。
10 、渤健：富马酸⼆甲酯
药物机制：NFKB激活抑制剂
适应症：复发型多发性硬化山西三支一扶报名入口
2021年4⽉，渤健公司重要产品富马酸⼆甲酯正式在中国获批，⽤于复发型多发性硬化。研究表明，富马酸⼆甲酯（dimethyl fumarate，Tecfidera）是⼀种NF-kappaB（NFKB）的激活抑制剂，可能具有抗氧化特性，可以调节免疫反应、减少炎症，保护⼤脑和脊髓免受损伤。公开信息显⽰，富马酸⼆甲酯曾被列⼊第三批临床急需新药名单。行测视频
据渤健早前新闻稿介绍，复发型多发性硬化是该病最常见的类型，约85%的患者确诊时为此分型，表现为疾病周期性的复发和缓解。富马酸⼆甲酯最早于2013年上市，超过10年的临床试验与真实世界数据显⽰，针对复发型多发性硬化患者，该药拥有确切的安全性和疗效。
11、武⽥：艾替班特
药物机制：缓激肽B2受体拮抗剂
适应症：遗传性⾎管性⽔肿（HAE）
2021年4⽉，武⽥醋酸艾替班特注射液（icatibant，Firazyr）正式在中国获批，适⽤于成⼈、青少年和≥2岁⼉童的遗传性⾎管性⽔肿急性发作。据武⽥早前新闻稿介绍，醋酸艾替班特注射液是中国⾸个⽤于急性HAE发作⽪下的缓激肽2型（B2）受体的选择性竞争性拮抗剂，患者可在接受医疗卫⽣专业⼈⼠的⽪下注射技术培训后⾃我给药。
遗传性⾎管⽔肿是⼀种罕见的遗传性疾病，主要表现为反复发⽣的⽪肤、呼吸道和内脏器官肿胀。艾替班特是⼀款选择性缓激肽B2受体拮抗剂，由武⽥旗下Shire公司研发。它通过抑制与遗传性⾎管⽔肿的栓塞局部肿胀、炎症、疼痛症状有关的缓激肽的影响，从⽽急性遗传性⾎管⽔肿的栓塞局部肿胀。在中国，艾替班特曾被纳⼊第⼀批临床急需新药名单和优先审评名单。
12、安斯泰来（Astellas）：吉瑞替尼
药物机制：FLT3抑制剂
适应症：急性髓系⽩⾎病（AML）
2021年2⽉，安斯泰来的富马酸吉瑞替尼⽚（gilteritinib，Xospata）在中国获批上市，⽤于采⽤经充分验证的检测⽅法检测到携带FMS样酪氨酸激酶3（ FLT3 ）突变的复发性或难治性急性髓系⽩⾎病成⼈患者。AML是⼀种疾病进展迅速的⾎液癌症，癌变细胞不断的增殖和积累，会导致正常细胞的⽣成受阻，患者需要持续接受输⾎。
公开资料显⽰，吉瑞替尼是安斯泰来与Kotobuki公司通过研究合作发现的药物，安斯泰来拥有在全球
开发、制造和商业化推⼴吉瑞替尼的独占权利。吉瑞替尼是⼀种FLT3抑制剂，对于 FLT3-ITD 以及 FLT3-TKD 突变有显著的抑制作⽤。在临床试验中，⽐起接受挽救化疗的患者，接受吉瑞替尼能显著延长总⽣存期（OS）。在中国，该药曾被纳⼊优先审评，并被列⼊第三批临床急需新药名单。
13、Kyowa Kirin：布罗索尤单抗注射液山东济宁公务员职位表
药物机制：FGF23靶向抗体
适应症：X连锁低磷⾎症（XLH）
2021年1⽉，NMPA宣布已通过优先审评审批程序附条件批准了Kyowa Kirin公司的布罗索尤单抗注射液
2021年1⽉，NMPA宣布已通过优先审评审批程序附条件批准了Kyowa Kirin公司的布罗索尤单抗注射液（burosumab，Crysvita）上市，⽤于成⼈和1岁⼉童患者X连锁低磷⾎症的。公开资料显⽰，布罗索尤单抗曾被列⼊第⼆批临床急需新药名单，XLH之后，该药还在中国获批⽤于肿瘤相关⾻软化症。
X连锁低磷⾎症是⼀种严重的罕见遗传病，⼤多数患⼉会经历腿部弯曲、⾝材矮⼩、⾻痛和严重的⽛痛。
布罗索尤单抗是⼀款直接靶向成纤维细胞⽣长因⼦23（FGF23）的重组全⼈源单克隆IgG1抗体。FGF23是⼀种可导致磷酸盐随尿液排出并抑制肾脏活性维⽣素D产⽣的激素。布罗索尤单抗旨在结合XLH患者过量的FGF23，使其磷⽔平正常化，从⽽改善⾻矿化，以及⼉童的软⾻病和成⼈的⾻折。
在医药观澜号回复“临床急需”（如下图所⽰），即可获得在中国获批上市的临床急需新药名单。
参考资料：
[1]NMPA官⽹、各公司官⽹及公开新闻稿。
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